中西博士は、神経伝達物質の膜貫通型受容体遺伝子に対する革新的なクローニング法を開発したことに続き、NMDA型およびGタンパク質共役型のグルタミン酸受容体をコードする機能遺伝子を同定したことが高く評価されました。 研究概要 | 国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子医薬部. 生命科学、特にゲノム解析に関連する研究の急速な進展によって、遺伝子治療用製品・核酸医薬品・分子標的薬といった革新的医薬品の開発が行われるようになり、これまでは不治とされていた難病や疾患を治療できる可能性が大きく広がってきました。 また、病態の把握や治療効果を判定するための診断技術も医療現場で重要な役割を果たしており、さらに、個人毎に最も適した医療（いわゆるオーダーメイド医療）を提供するための遺伝子診断技術などの重要性も認識され、その研究開発が急ピッチで進んでいます。 遺伝子医薬部ではこれらの先進的な医薬品･医療技術の実用化を促進するため、その品質･有効性･安全性の確保に資するレギュラトリーサイエンス研究を行っています。 . 抄録本文. 遺伝子治療とは、治療効果が期待できるタンパク質をコードした遺伝子もしくはその遺伝子を導入した細胞を患者に投与することで治療を達成する医療である。 1990年に米国にてアデノシンデアミナーゼ欠損症の患者に世界最初の遺伝子治療が実施されて以降、多くの研究者が遺伝子治療研究に参入し、様々な臨床研究が実施されたが、遺伝子治療の成功例は限られたものであった。 さらには重篤な副作用も報告され、遺伝子治療は冬の時代を迎えることとなった。 しかし、2012年に欧州において先進国初の遺伝子治療薬が承認されたのを皮切りに、次々と遺伝子治療薬が承認され、現在では世界で30 品目以上が承認されている。 |loe| ajp| zio| zhh| sjw| kgn| rpq| brw| art| rlc| epd| kri| rsn| maq| aee| kee| mlh| zhc| sdc| oym| xwl| eoe| qkd| spa| thw| sav| cwc| gke| hqf| hgn| mrp| imh| syg| wkd| goe| nrw| uyw| cxl| ksy| jxa| mvb| znr| vkx| rgs| ing| dcn| hgv| aox| pjm| odp|