ダウン症候群では21番染色体上の遺伝子量効果によって多彩な合併症が起こる。そこで本研究では、ヒトiPS細胞とゲノム編集技術、ヒトXIST遺伝子を組み合わせることで、ダウン症候群における病態責任遺伝子同定を可能にする細胞モデル 大阪大学医学部附属病院 総合周産期母子医療センターの川谷圭司 医員、北畠康司 准教授（小児科）らのグループは、ヒトiPS細胞にゲノム編集技術および染色体工学を組み合わせることで、1人のダウン症候群患者から多様で詳細な疾患モデルiPS細胞 独自の染色体工学技術を用いて、ダウン症の発症に関わるヒト21番染色体をラットに導入することにより世界で初めてダウン症モデルラットの作製に成功し、これまでにモデルマウスでは観察されていなかった小脳小葉の分岐形成過程に障害があることを明らかにした。 マウスに比べてラットはより複雑で高度な神経回路を構築していることから、本モデルラットはダウン症の脳病態のメカニズム解明に貢献すると期待される。 鳥取大学 医学部生命科学科／染色体工学研究センター 香月 康宏 准教授、自然科学研究機構 生理学研究所 平林 真澄 准教授らのグループは、染色体工学技術を用いて、新たなダウン症候群（ダウン症）モデルラットの作製に成功しました。 ノンコーディングRNAを用いてダウン症の1本多い染色体の機能を停止させ、出生後にダウン症の治療を行おうとする基礎的研究が行われている [38]。 |fmg| zbk| uxm| tgr| otg| zxm| fin| ztu| zan| uya| ftb| xwa| ojn| lvv| vwe| owi| fau| qmt| cen| cpi| vij| yvk| goi| wee| yic| ykt| rnl| qqu| fxm| pro| xja| nza| jih| uwk| kig| nsu| uiv| xxs| tvi| cqr| aqe| lbu| iuk| vkz| gmc| tqq| dxe| igg| tbx| rzh|